在2月的最后一天，全球数百万人聚集在一起，以尊重罕见的疾病日。这是一天致力于提高对罕见疾病的认识，他们对人们的生命的影响以及发展治疗的重要性，以提高世界各地的患者和家庭的生活质量。
The National Institutes of Health defines a rare disorder as any disease that impacts fewer than 200,000 people in the U.S. According to EURORDIS and the National Organization for Rare Disorders (NORD), one in 20 people will live with a rare disease at some point in their life.
罕见疾病日的2021个主题 - “罕见的是许多人。稀有很强。罕见的是自豪。“- 强调稀有疾病群落的重要真实性：疾病本身是罕见的，但受影响的人数很令人震惊。
通过细胞和基因治疗促进稀有疾病的治疗
真相还在匹配Biotiesies的使命的核心上：通过细胞疗法拯救生命。188博金宝官方网站我们的团队致力于支持拯救生命细胞和基因疗法的发展，以治疗各种疾病，包括液体和实体瘤，原发性免疫缺陷和罕见疾病。
我们的全球细胞和基因治疗合作伙伴每天都在推进对患者生活产生积极影响的疗法。一些我们的伙伴正在推进计划以满足罕见和不足的患者人口的需求，作为其研究管道的一部分。
它们包括Gabida Cell，这是一个为血液学癌症以及罕见的血液疾病以及果树治疗的公司开发疗法，该公司专注于治疗罕见的遗传性疾病，这些疾病对儿童，家庭和照顾者具有巨大的负担。
支持欧盟对MLD进行基因治疗的商业推出
虽然有工作要做，但我们受到在我们在行业中看到的进展的鼓舞，我们在稀有疾病方面的进展。3月3日，我们宣布推广我们的长期合作与果园支持利用的商业推出TM值。由果园开发的基因治疗治疗早起的异形白细胞萎缩（MLD）。
Libmeldy是第一次获得符合条件的MLD患者的全欧盟营销授权的基因治疗。已经显示通过单一治疗来保护患者的电动机和认知功能。随着果园的移动使治疗可用于更多MLD患者，我们的团队将为Libmeldy基因治疗供应链提供支持。这是一个复杂而微妙的过程，需要经验丰富和专用的团队。
我们的伙伴关系将跨越Libmeldy的商业发展的每一步，包括：
- 支持吸收中心的船上和培训
- 监督自体细胞收集过程
- 将收获的细胞递送到制造部位和基因矫正细胞返回合格的治疗中心
为罕见疾病及其家人患者创造更光明的未来
这个故事和视频在果园的网站上，说明了一个家庭与MLD的透视，并不是如何转型化的治疗方法。这是由社区共享的故事，这是珍稀疾病日的核心。这是我们团队的工作以及我们的合作伙伴的工作，这将有助于为该社区创造更亮的未来。
正如我们对2021年的稀有疾病的反映，并展望我们组织的下一步，我们仍然深表致力于在这一重要努力中扮演一部分，并推动持续进展对世界各地罕见疾病影响的许多人产生了差异。